調査対象

■欧米企業
-RNAi医薬・DDS・試薬ツール・解析/アンチセンス医薬・DDS/デコイ・アプタマー医薬
Acuity Pharmaceuticals , Alnylam Pharmaceuticals , Ambion , Antisense Pharma , Antisense Therapeutics , AVI BioPharma , Benitec , Celsion , CenixBioscience , Corgentech , CytRx , Dharmacon , Enzo Biochem , EpiGenesis Pharmaceuticals , Ester Neurosciences , Eyetech Pharmaceuticals , Genta , Hybridon , Intradigm , Invitrogen , ISIS Pharmaceuticals , Lorus Therapeutics , NeoPharm , OncoGenex Technologies , OSI Pharmaceuticals , Proligo , Qiagen , Santaris Pharma , Sirna Therapeutics

■日本大学・企業
-RNAi医薬・RNAi技術/デコイ医薬/ベクター開発他
iGENE、RNAi、B-Bridge International、アンジェスMG、ジェノミディア、東京大学、産総研、東京医科歯科大学、京都大学、自治医科大学、東京大学医科学研究所、第一製薬

目次

I .総括

(1) 遺伝子医薬開発の現状とRNAi医薬の今後の方向性
(2) 遺伝子医薬概説
   1) 遺伝子医薬
   2) RNAiについて

II .日本におけるRNAi医薬とベクター開発の現状と展望

1. RNAi医薬開発
   (1) RNAi医薬が注目される背景
      1) RNAi医薬が注目されるまでの経緯
      2) RNAi医薬の注目される特徴
   (2) RNAi医薬の課題
      1) RNAi医薬で課題となっていること
      2) RNAi医薬のDDS開発の現状と今後の方向性
      3) RNAi医薬の特許の現状と今後の方向性
   (3) RNAi医薬の今後の方向性
      1) RNAi医薬に適したターゲット疾患
      2) RNAi医薬の製品化時期と市場性
      3) 新しい知見-siRNA以外のRNAi誘導RNA
   (4) RNAi医薬の開発プロセス
2. ベクター開発と遺伝子治療
   (1) ベクター開発と遺伝子治療の経緯
   (2) ベクター開発の現状
      1) 遺伝子治療臨床研究におけるベクター使用状況
      2) ベクター開発のトピックス
   (3) ベクター開発と遺伝子治療の今後の展望
      1) 遺伝子治療の見直し
      2) ベクター開発の今後の方向性
   (4) DDSとしてのベクター活用
      1) ベクターの条件と適応疾患の探索

III..日本におけるRNAi医薬とベクター開発の最前線

1. RNAi医薬開発
   (1) ターゲット疾患遺伝子の選択
      1) siRNAライブラリーによる疾患関連遺伝子の同定
   (2) siRNA合成
      1) siRNA合成転写技術
   (3) siRNA配列の選択
      1) RNAi活性の高いsiRNA配列選択アルゴリズム
      2) 特異性の高いsiRNA配列選択アルゴリズム
      3) 新しいsiRNA配列選択ストラテジーとRNAi高機能化技術
      4) ヒト既知遺伝子に対する有効siRNA配列決定
   (4) in vivoでのRNAi効果の確認
      1) ハイドロダイナミクス法によるsiRNA
2. ベクター開発と遺伝子治療
   (1) 第二世代の遺伝子治療
      1) HGF遺伝子治療の開発
   (2) ベクター開発
      1) 特異性の高いアデノウイルスベクター
      2) ガッティド・アデノウイルスベクター
      3) アデノ随伴ウイルス(AAV) ベクター
      4) HVJエンベロープベクター

IV.日本におけるインタビュー調査の結果

1. RNAi医薬開発
   (1) RNAi医薬が注目される背景
      1) RNAi医薬が注目されるまでの経緯
      2) RNAi医薬の注目される特徴
   (2) RNAi医薬の課題
      1) RNAi医薬で課題となっていること
      2) RNAi医薬のDDS開発の現状と今後の方向性
      3) RNAi医薬の特許の現状と今後の方向性
   (3) RNAi医薬の今後の方向性
      1) RNAi医薬に適したターゲット疾患
      2) RNAi医薬の製品化時期と市場性
      3) 新しい知見-siRNA以外のRNAi誘導RNA
   (4) RNAi医薬の開発プロセス
2. ベクター開発と遺伝子治療
   (1) ベクター開発と遺伝子治療の経緯
   (2) ベクター開発の現状
   (3) ベクター開発と遺伝子治療の今後の展望
      1) 遺伝子治療の見直し
      2) ベクター開発の今後の方向性
   (4) DDSとしてのベクター活用

V.欧米における遺伝子医薬開発の現状と展望

(1) 欧米における遺伝子治療および遺伝子医薬開発の経緯と現状
   1) 遺伝子治療開発の経緯と現状
   2) 遺伝子医薬(オリゴヌクレオチド技術) への発展
   3) 遺伝子医薬の利点および課題
   4) 遺伝子医薬の臨床開発状況
(2) 欧米における遺伝子医薬をめぐる企業動向
   1) 遺伝子医薬、知的所有権をめぐるビジネスの視点から
   2) ベンチャー企業と大手製薬企業
   3) 最も注目される大手企業提携
(3) 欧米における遺伝子医薬開発の今後の展望

VI.遺伝子医薬関連企業

1. 国内の遺伝子医薬関連企業
   (1) 遺伝子医薬関連企業個票
   (2) RNAiおよび遺伝子医薬関連企業一覧
2. 欧米の遺伝子医薬関連企業
   (1) 遺伝子医薬関連企業個票
   (2) 遺伝子医薬関連企業一覧
      1) RNAi関連企業
      2) アンチセンス関連企業
      3) リボザイム、デコイ、アプタマー関連企業